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爱的速递，诺西那生钠注射液北京市入院“第一针”！发布时间：2019-11-14 09:32 来源：阅读次数：

现场速递

2019年10月31日，由国药控股北京有限公司专业冷链配送的全球首个且目前唯一一个在中国获批治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的药物——诺西那生钠注射液在首都医科大学附属北京儿童医院顺利完成北京市入院“第一针”的注射。

“第一针”产生历程

2019年10月渤健公司诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®）正式登陆中国，惠及中国SMA患者。

NO1：关于诺西那生钠注射液

作为第一个也是目前唯一一个在中国获批治疗SMA的药物，截至2019年6月30日，全球已有超过8400名婴儿、儿童或成人SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。

诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的产量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。

在临床试验项目中，诺西那生钠注射液显示出了良好的获益风险比。针对致病原因可提高SMA患者的SMN蛋白水平，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。

NO2：关于渤健

在渤健，我们的使命清晰明确：我们是神经科学领域的先锋。渤健为全球罹患严重神经和神经退行性疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray与诺贝尔奖获得者Walter Gilbert和Phillip Sharp携手在1978年成立的全球首批生物技术公司之一。今天渤健推出全球首个批准用于5q脊髓性肌萎缩症的治疗药物；并专注于推进阿尔茨海默病和痴呆、多发性硬化、神经免疫学、运动障碍、神经肌肉疾病、神经科急症、神经认知障碍、疼痛、眼科领域的科学研究项目。渤健还生产和推广先进生物制剂的生物仿制药。